Carglumic acid

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Axit carglumic là một loại thuốc mồ côi được sử dụng để điều trị chứng tăng kali máu ở bệnh nhân thiếu hụt N-acetylglutamate synthase. Rối loạn di truyền hiếm gặp này dẫn đến nồng độ amoniac trong máu tăng cao, cuối cùng có thể vượt qua hàng rào máu não và gây ra các vấn đề về thần kinh, phù não, hôn mê và tử vong. Axit carglumic đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào ngày 18 tháng 3 năm 2010.

Dược động học:

Axit carglumic là một chất tương tự cấu trúc tổng hợp của N-acetylglutamate (NAG), là một chất kích hoạt allosteric cần thiết của men gan carbamoyl phosphate synthetase 1 (CPS1). CPS1 được tìm thấy trong ty thể và là enzyme đầu tiên của chu trình urê, giúp chuyển đổi amoniac thành urê. Axit carglumic hoạt động như một sự thay thế cho NAG ở bệnh nhân thiếu NAGS bằng cách kích hoạt CPS1 nhưng nó không giúp điều chỉnh chu trình urê.

Dược lực học:

Tmax trung vị của Carbaglu là 3 giờ (khoảng: 2-4). Liều hàng ngày ban đầu dao động từ 100 đến 250 mg / kg, sau đó được điều chỉnh để duy trì nồng độ amoniac trong huyết tương bình thường.